Agilisys

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Comprar Agilisin (Indocin) Sin Receta Agilisin (Indocin) Descripción Agilisin es un remedio perfecto, que ayuda a luchar contra el dolor o la inflamación causada por varias afecciones como la gota, espondilitis anquilosante, artritis, bursitis, tendinitis o. Agilisin actúa reduciendo las hormonas que causan inflamación y dolor en el cuerpo. Agilisin también se conoce como indometacina, Inacid, Inmecin, Indochron E-R, Agilisin-SR, Flexin Continus, Indolar, Indomax, Indomod, Pardelprin, Rheumacin, Rimacid, Slo-Indo. Es antinflamatorio no esteroideo. El nombre genérico de Agilisin es indometacina. Las marcas registradas de Agilisin son Agilisin, Agilisin SR. Agilisin (Indocin) Dosis Agilisin está disponible en: 25mg Dosis Bajas Dosis de 50 mg Estándar Agitar la solución líquida de Agilisin antes de usar. Tome las tabletas y Agilisin forma líquida por vía oral con agua. Tome Agilisin una vez o dos veces al día a la vez. No triture o mastique. Si usted quiere conseguir los resultados más eficaces no deje de tomar Agilisin repente. Agilisin (Indocin) Falta de dosis No tome una dosis doble. Si se salta una dosis que debe tomarla tan pronto se de cuenta de su falta. Si es la hora de la siguiente dosis continue con su horario regular de dosificación. Agilisin (Indocin) Sobredosis Si una sobredosis Agilisin y usted no se siente bien usted debe visitar a su médico o proveedor de atención médica inmediatamente. Los síntomas de sobredosis Agilisin: vómitos, migraña, mareo, confusión, cansancio extremo, sensación de entumecimiento, pinchazos, ardor, arrastrándose sobre la piel, convulsiones, dispepsia. Agilisin (Indocin) Almacenamiento Conservar a temperatura ambiente entre 15 y 30 grados C (59 y 86 grados F) lejos de la humedad y el calor. Mantenga el recipiente herméticamente cerrado. Tire a la basura cualquier medicamento sin usar pasada la fecha de caducidad. Mantener fuera del alcance de los niños. Agilisin (Indocin) Efectos secundarios Agilisin tiene sus efectos secundarios. Los más comunes son: aturdimiento vómitos costiveness irritación del recto constante sensación de la necesidad de vaciar el intestino zumbido en los oídos migraña Diarrea Los efectos secundarios menos comunes pero más graves durante la toma de Agilisin: reacciones alérgicas (urticaria, dificultad para respirar, erupción y erupción) alta temperatura ampollas prurito hinchazón de los ojos, cara, labios, lengua, garganta, manos, pies, tobillos, piernas dificultad para respirar o tragar ronquera piel pálida el exceso de cansancio sangrado o magulladuras inusuales falta de energía dispepsia disminucion del apetito síntomas parecidos a la gripe ictericia nublado descolorida, o sangre en la orina dolor de espalda dificultad para orinar o dolor visión borrosa u otros problemas con la vista el aumento de peso sin explicación dolor en la parte superior derecha del estómago latidos cardíacos acelerados Los efectos secundarios manifestaciones no sólo se depende de la medicina que está tomando, pero también dependen de su estado de salud y sobre los otros factores. Agilisin (Indocin) Contraindicaciones No tome Agilisin si usted es alérgico a Agilisin componentes. No tome Agilisin si está embarazada o planea tener un bebé, o si es una madre lactante. Tenga cuidado con Agilisin si está tomando antagonistas de los receptores de angiotensina II como candesartán (Atacand), eprosartán (Teveten), irbesartán (Avapro), losartan (Cozaar), olmesartán (Benicar), telmisartán (Micardis), y valsartán (Diovan); beta-bloqueadores como atenolol (Tenormin), labetalol (Normodyne), metoprolol (Lopressor, Toprol XL), nadolol (Corgard) y propranolol (inderal); ciclosporina (Neoral, Sandimmune); digoxina (Lanoxin); diuréticos (píldoras de agua '') como el triamtereno (Dyrenium, en Dyazide); litio (Eskalith, Lithobid); metotrexato (Rheumatrex); fenitoína (Dilantin); y probenecid (Benemid), la enzima (ACE) convertidora de la angiotensina como benazepril (Lotensin), captopril (Capoten), enalapril (Vasotec), fosinopril (Monopril), lisinopril (Prinivil, Zestril), moexipril (Univasc), perindopril ( aceon), quinapril (Accupril), ramipril (Altace), y trandolapril (Mavik). Puede ser peligroso usar Agilisin si sufre o tiene un historial de convulsiones, enfermedad de Parkinson, la depresión o enfermedad mental, o enfermedad hepática o renal. Tenga cuidado con Agilisin si usted está planeando utilizar supositorios de indometacina. Tenga cuidado con Agilisin si tenían proctitis (inflamación del recto) o ha tenido recientemente hemorragia rectal, asma, nariz tapada o secreción nasal frecuente o pólipos nasales (hinchazón de la mucosa de la nariz). Tenga cuidado con Agilisin si va a tener una cirugía. Evitar la conducción de la máquina. No deje de tomarlo repentinamente. Agilisin (Indocin) Preguntas más frecuentes Q: ¿Qué significa Agilisin? R: Agilisin es un medicamento eficaz que ayuda a luchar con el dolor o la inflamación causada por varias afecciones como la gota, espondilitis anquilosante, artritis, bursitis, tendinitis o. Q: ¿Cuáles son los nombres genéricos y marcas registradas de Agilisin? R: El nombre generico de Agilisin es indometacina. Las marcas registradas de Agilisin son Agilisin, Agilisin SR. Q: ¿De qué manera operan Agilisin? R: Agilisin actúa reduciendo las hormonas que causan inflamación y dolor en el cuerpo. Es antinflamatorio no esteroideo. Q: ¿Cuáles son los efectos secundarios Agilisin? R: Agilisin tiene sus efectos secundarios comunes como: mareos, vómitos, estreñimiento, irritación del recto, sensación constante de la necesidad de vaciar el intestino, zumbido en los oídos, migraña, diarrea. Pero en caso del rechazo de ingredientes Agilisin usted puede experimentar efectos secundarios más graves: alta temperatura, ampollas, prurito, inflamación de los ojos, cara, labios, lengua, garganta, manos, pies, tobillos, las pantorrillas; dificultad para respirar o tragar, ronquera, piel pálida, cansancio excesivo, sangramiento o moretones, falta de energía, dispepsia, disminución del apetito, síntomas similares a la gripe, ictericia, nublado, descolorido, o sangre en la orina; dolor de espalda, micción dolorosa o difícil, visión borrosa u otros problemas con la vista, el aumento de peso inexplicable, dolor en la parte superior derecha del estómago, síntomas de alergia (dificultades para respirar, hinchazón, erupción cutánea o urticaria), ritmo cardíaco acelerado. 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Consulta con un profesional de la salud antes de tomar cualquier medicación. ¿Fue útil esta página Descripción Indocin, un fármaco antiinflamatorio no esteroideo (AINE) con propiedades analgésicas y antipiréticas, se utiliza para tratar la osteoartritis y controlar el dolor agudo. Ingrediente activo: La indometacina Indocin (Agilisin) como se le conoce como: Aconip, Agilex, Agilisin, Aldomet, Aliviosin, Arthrexin, Artrinovo, Asmo Identificación, Betacin, Bonidon, Catlep, Cevimin, Chrono-indocid, Confortid, algésica Cu, Dolcidium, Dolcispray, Dolovin, Elmetacin, Endol, Farcomethacin, Fiacin, Flamecid, Flogoter, Fortathrin, Hapstar Identificación, Havrix, Idicin, Idomethine, Inacid, Indacin, Indaflex, Indanet, Inderanic, Inderapollon, Indo, Indo-ct, Paed-Indo, Indobene, Indobiotic, Indocap, Inacid , Indocine, Indocolir, Indocollirio, Indocollyre, Indocontin, Indoflam, Indogesic, Indolag, Indolan, Indolgina, Indom, Indomax, indóme, Indomed, Indomelan, Indomelol, Indomen, Indomet, indometacina, indometacina, indometacina, Indometacinum, Indometin, Indomicin, Indomin , Indonilo, Indonol, Indopal, Indophtal, Indorem, Indosan, gel Indosin, Indotard, Indotex, Indovis, Indoxen, Indylon, Inflacin, Infree, Infree s, Inmecin, Inmed, Inmetan, Innamit, Inteban, Intedaru, Intenacin, Intenurse, Intobutaz , Itapredin, Klonametacina, Korifumecin, laction, Liometacen, Luiflex, Malival, Meithocid, Metacen, Methacin, Methocaps, Metindol, Mikametan, Moviflex, Nu-indo, Pardelprin, Proarisin, Reumacap, Reumacid, Reumacide, topico Reusin, Rheubalmin, Rheumacin, Rindocin, Rothacin, Salodan, Serastar, Servimeta, Sportflex, Sulon, Tendinyl, Tenporal, Trampa-a, Uniof, Vi-gel, Vonum, Zempack Programa de investigación: la terapia génica trastorno cognitivo - Agilis Biotherapeutics Programa de investigación: la terapia génica trastorno cognitivo - Agilis Biotherapeutics / Universidad del Sur de Florida Nombres alternativos: AGIL-AS - Agilis / University of South Florida; Angelman síndrome de la terapia génica - Agilis / Universidad del Sur de Florida; Síndrome de Angelman Terapéutica - Agilis / USF; Como la terapia génica - Agilis / Universidad del Sur de Florida; terapia basada reelin - Agilis / Universidad del Sur de Florida; La terapia génica basada en reelin - Agilis / Universidad del Sur de Florida; La terapia Ube3a - Agilis / Universidad del Sur de Florida Información más reciente de actualización: 06 Nov el año 2015 De un vistazo Universidad originador del sur de la Florida Desarrollador Biotherapeutics Agilis; Universidad de Florida del Sur Las terapias génicas Clase Mecanismo de acción de los genes de transferencia El estatus huérfano de Drogas la designación huérfana es asignado por un organismo regulador para incentivar a las empresas para desarrollar medicamentos para las enfermedades raras. Sí - El síndrome de Angelman En pista rápida el estado de la vía rápida es asignado por la FDA de Estados Unidos por lo que las terapias con el potencial para hacer frente a las necesidades insatisfechas pueden moverse más rápido a través del desarrollo. Fases de desarrollo más altos eventos más recientes 04 Nov el año 2015 la terapia génica AGIL-AS recibe el estado de fármaco huérfano para el síndrome de Angelman en EE. UU. 17 de Sep Las primeras investigaciones el año 2015 en el síndrome del cromosoma X frágil en EE. UU. (ruta sin especificar) 17 de Sep Agilis el año 2015 Biotherapeutics en licencias de tecnologías de sustitución Reelin de la Universidad del Sur de Florida Inicia sesión para ver todo el contenido y acceder a todas las funciones de la base de datos AdisInsight. Interesado en una suscripción? Para obtener más información sobre AdisInsight o para averiguar cómo acceder, por favor haga clic aquí Vídeo otros artículos Agilis Biotherapeutics y la Universidad del Sur de Florida Entra en todo el mundo, Acuerdo de licencia exclusiva para el tratamiento de trastornos cognitivos Agilis Biotherapeutics y la Universidad del Sur de Florida Entra en todo el mundo, Acuerdo de licencia exclusiva para el tratamiento de trastornos cognitivos uso de terapias basadas en Reelina Agilis amplía la tubería de ADN terapéuticos para los trastornos del Sistema Nervioso Central Raras 17 de de septiembre de, el año 2015 7:30 AM hora del este CAMBRIDGE, Mass .-- (BUSINESS WIRE) - Agilis Biotherapeutics, LLC (Agilis), una compañía de biotecnología avance de la terapéutica de ADN innovadores para enfermedades genéticas raras que afectan el sistema nervioso central (SNC), ha anunciado hoy que la compañía ha llegado a un exclusivo acuerdo de licencia mundial con la Universidad del Sur de Florida (USF) para el tratamiento de trastornos cognitivos que utilizan tecnologías de sustitución Reelin desarrollado por el Dr. Edwin Weeber, PhD, director de la Neurobiología del aprendizaje y la memoria y responsable científico de la USF Salud Byrd Alzheimer Instituto de la Universidad de Florida del Sur. Reelin es una importante proteína de señalización extracelular que se ha demostrado en numerosos estudios para afectar las vías bioquímicas implicadas con la memoria, el aprendizaje y la cognición. El Dr. Weeber y sus colegas han publicado recientemente la evidencia sobre los efectos cognitivos positivos de sustitución de proteína Reelin en un modelo murino de Síndrome de Angelman. Los resultados apoyan la hipótesis de que la disfunción y defectos de aprendizaje y la memoria asociados con el síndrome de Angelman cerebro son potencialmente reversible. Por otra parte, además de Síndrome de Angelman, Reelin puede ser un factor crítico en el tratamiento de otros trastornos del SNC asociados con la disminución cognitiva tales como el síndrome del cromosoma X frágil, la esquizofrenia y la enfermedad de Alzheimer (Hethorn et al, Eur. J. Neurosci. 2015). En el marco del acuerdo de licencia con la USF, Agilis también patrocinará la investigación con el Dr. Weeber para avanzar el potencial clínico de Reelin en una gama de indicaciones del sistema nervioso central, incluyendo la rara enfermedad Síndrome X frágil. "Estamos encantados de trabajar con el Dr. Weeber en esta importante área de investigación", dijo Gregory Robinson, PhD, director científico Agilis '. "Dr. Weeber es un experto en trastornos cognitivos, y su ciencia es novedosa y convincente. Esta licencia proporciona Agilis con una excelente plataforma desde la que desarrollar terapias basadas en Reelin que tienen el potencial de mejorar de manera significativa la disfunción cognitiva y la calidad de vida de los pacientes ". "Reelin representa una nueva oportunidad para tratar trastornos del SNC asociados con disminuciones cognitivas", agregó el Dr. Weeber. "Nuestra investigación ha demostrado que la administración Reelina aborda muchos de los síntomas neurológicos de AS, y puede desempeñar un papel en el tratamiento de otros trastornos poco comunes como el síndrome del cromosoma X frágil y de las indicaciones más grandes, tales como la esquizofrenia o la enfermedad de Alzheimer". "Agilis es un honor para expandir nuestra relación con el Dr. Weeber y USF y construir sobre sus ideas seminales en el deterioro cognitivo", el Dr. Mark Pykett, Presidente y CEO de Agilis, comentó. "La adición de esta tecnología a nuestra cartera mejora nuestra misión corporativa de desarrollar curas funcionales para las enfermedades genéticas raras del sistema nervioso central. A medida que expandimos nuestros programas, que están aumentando continuamente nuestras tecnologías diferenciadas, habilidades y capacidades en el tratamiento de trastornos del SNC raras con ADN innovadoras estrategias terapéuticas. El programa Reelina, en colaboración con el Dr. Weeber y USF, mejora nuestra posición en el suministro de soluciones a los pacientes a través del espectro de enfermedades del sistema nervioso central ". Reelin es una importante proteína de señalización extracelular que se ha demostrado en numerosos estudios para afectar las vías bioquímicas implicadas con la memoria, el aprendizaje y la cognición. Reelin interactúa con el receptor de ApoE 2 y el receptor de VLDL resultante en la dimerización y la señalización aguas abajo. Influye en la maduración de los receptores de NMDA y la inserción de los receptores de AMPA en las terminales nerviosas, la promoción de la plasticidad sináptica y facilitar el crecimiento de neuritas. Reelin también puede ayudar con el mantenimiento de la función apropiada de las proteínas tau en el interior de las neuronas mediante la promoción de su hypophosphorylation y puede mitigar los efectos de los agregados de beta-amiloide fuera de las neuronas, los cuales han demostrado desempeñar un papel importante en la función cognitiva. Sobre Agilis Biotherapeutics, LLC Agilis está avanzando la terapéutica de ADN innovadores diseñados para proporcionar una eficacia a largo plazo para los pacientes con debilitantes, enfermedades genéticas raras veces mortales, que afectan el sistema nervioso central. Nuestras terapias están diseñados para impartir beneficios clínicos sostenibles, y potencialmente una cura funcional, mediante la inducción de la expresión persistente de un gen terapéutico. La tecnología de la compañía está dirigido a la orientación precisa y la restauración de la función del gen perdido, evitando al mismo tiempo fuera de objetivo efectos no deseados. Nuestra estrategia integrada aumenta la eficacia del desarrollo de terapias de ADN en las terapias génicas, seguros concretas que logren la eficacia a largo plazo y permiten a los pacientes a permanecer asintomáticos sin tratamiento invasivo continuo. los programas de enfermedades raras Agilis 'se centran en la terapia génica para la Ataxia de Friedreich, Síndrome de Angelman y el síndrome de X frágil, enfermedades genéticas raras que incluyen déficits neurológicos graves y que resultan en condiciones físicamente debilitantes. La ataxia de Friedreich es la ataxia hereditaria más común con un estimado de 5.000 a 10.000 pacientes en los EE. UU. se estima que hay entre 10.000 y 15.000 personas que viven con el Síndrome de Angelman en los EE. UU.. El síndrome X frágil es la causa más común de discapacidad intelectual hereditaria con un estimado de 64.000 pacientes que viven en los EE. UU. Te invitamos a visitar nuestro sitio Web en www. agilisbio. com Declaración de salvaguarda Algunas de las declaraciones realizadas en este comunicado de prensa son declaraciones a futuro. Estas declaraciones prospectivas se basan en nuestras expectativas y proyecciones actuales sobre acontecimientos futuros y por lo general se relacionan con nuestros planes, objetivos y expectativas para el desarrollo de nuestro negocio. Aunque la dirección cree que los planes y objetivos reflejados en o sugeridos en estas declaraciones prospectivas son razonables, todas las declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres y los resultados reales futuros pueden diferir materialmente de los planes, objetivos y expectativas expresadas en este comunicado de prensa . Agilis Biotherapeutics Dr. Jodi Cook, 510-673-7809 Vicepresidente de Operaciones jcook@agilisbio. com Agilis Biotherapeutics, LLC Perfil de la empresa Agilis Biotherapeutics, LLC Perfil de la empresa Listado de artículos [154 noticias Associated los artículos que aparecen en BioPortfolio] La terapia génica Agilis Biotherapeutics 'AGIL-AS ha sido galardonado con la designación de fármaco huérfano de la FDA para el tratamiento del síndrome de Angelman, - Más - La terapia génica puesta en marcha Agilis Biotherapeutics LLC está colaborando con la Universidad Nacional de Taiwán en una terapia génica para la deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa del ácido (AADC), un neurológica genética rara. Agilis Biotherapeutics, LLC (agilis), una compañía de biotecnología avance de innovadores productos de terapia génica para el tratamiento de enfermedades genéticas raras que afectan el sistema nervioso central. Cell Cure Neurociencias y OrthoCyte se vuelvan a adquirir por BioTime de Asterias Biotherapeutics como parte de una transferencia de acciones - Más - Agilis Biotherapeutics, LLC (agilis), una compañía de biotecnología avance de la terapéutica de ADN innovadores para enfermedades genéticas raras que afectan el sistema nervioso central (SNC), Announc. (Reuters) - Atara Biotherapeutics Inc dijo que dejaría de desarrollar su fármaco renal después del tratamiento no cumplió con el objetivo principal de un estudio en fase intermedia. Los fármacos y medicamentos [14 fármacos asociados y los medicamentos que aparecen en BioPortfolio] Artículos de PubMed [25 Asociada PubMed Artículos listados en BioPortfolio] factores pre-analíticos, tales como procesamiento de muestras, manipulación o almacenamiento podrían afectar la estabilidad de bioterapéuticos y anticuerpos anti-drogas en muestras clínicas, lo que podría afectar la pharmacokine. Muchos de los productos bioterapéuticos aprobados o en desarrollo sufren de una corta vida media que requiere aplicaciones frecuentes con el fin de mantener una concentración terapéutica durante un período prolongado de. El Hokou gecko (Gekko hokouensis: gekkonidae, Gekkota, Squamata) tiene el número de cromosomas 2n = 38, sin microcromosomas. Para la caracterización citogenética molecular del cariotipo gekkotan, nos. Rickettsiales (Alphaproteobacteria) son bacterias intracelulares obligados que colonizan una amplia gama de huéspedes eucariotas incluyendo diversas metazoos y protistas. Aquí caracterizamos endosymb rickettsias. Los ensayos clínicos [4 Ensayos clínicos asociados que figuran en BioPortfolio] Para probar si la tasa de éxito del tratamiento curativo de la fibrilación auricular izquierda en la ablación circunferencial de venas pulmonares de la aurícula es más alta mediante el uso de un introductor transeptal dirigible Givin. El propósito de este estudio es: - evaluar el perfil de seguridad de una sola administración intravenosa de AIGIV (que contiene ya sea 3,5 mg / kg, 7,0 mg / kg o 14,0 mg / kg anti-IgG PA) a. M. A. sufre de hipogammaglobulinemia que se ha complicado por Mycoplasma hominis refractaria artritis séptica. Él ha estado recibiendo la valnemulina antibióticos bajo emergencia Invest. Empresas [83 empresas asociadas, que aparecen en BioPortfolio] Agilis Biotherapeutics, LLC, es una empresa biotecnológica centrada en el diseño y la ingeniería de la terapéutica en su clase, primera base de ADN para mejorar y salvar las vidas de los pacientes afectan. Napro BioTherapeutics, Inc. es una compañía farmacéutica producto natural se centró principalmente en el desarrollo, fabricación y commercializa la de paclitaxel, un agente anticancerígeno de origen natural. Sephos Biotherapeutics es una compañía privada centrada en el diseño de fármacos para el tratamiento de células madre del cáncer, donde la estructura y la actividad biológica de los medicamentos tienen. Talecris Biotherapeutics (NASDAQ: TLCR) es una compañía global de bioterapéuticos y biotecnología que descubre, desarrolla y produce tratamientos de cuidados críticos para las personas con trastornos potencialmente mortales i. Talecris Biotherapeutics (NASDAQ: TLCR) es una compañía global de bioterapéuticos y biotecnología que descubre, desarrolla y produce tratamientos de cuidados críticos para las personas con vida-ésimo. Más información acerca de los "Agilis Biotherapeutics, LLC" en la BioPortfolio Hemos publicado cientos de Agilis Biotherapeutics, LLC noticias historias sobre BioPortfolio junto con docenas de Agilis Biotherapeutics, LLC Ensayos Clínicos y PubMed Artículos sobre Agilis Biotherapeutics, LLC para que lo lea. Además de los datos médicos, las noticias y los ensayos clínicos, BioPortfolio también tiene una gran colección de Agilis Biotherapeutics, LLC empresas en nuestra base de datos. También puede encontrar información sobre Biotherapeutics Agilis pertinentes, LLC Drogas y Medicamentos en este sitio también. Programas terapéuticos de ADN Agilis - Agilis Sitio Web Pipeline Agilis ADN terapéutico Programas Agilis 'del gen terapias para los trastornos del sistema nervioso central Más de 4.000 enfermedades monogénicas son humanos, lo que significa que son causadas por el fallo funcional de un solo gen. programas Agilis 'se dirigen a enfermedades monogénicas raras devastadoras que afectan el sistema nervioso central (SNC). Nuestro objetivo es construir una sólida cartera de productos candidatos para hacer frente a una amplia gama de enfermedades raras del sistema nervioso central. Centrándonos en las enfermedades raras del sistema nervioso central a través de la terapia génica ofrece una serie de ventajas estratégicas en comparación con los fármacos convencionales, incluyendo: Potenciales para la administración única (es decir, una intervención): que no se dividen las células del SNC son susceptibles de expresión a largo plazo y el tratamiento con ADN terapéutico, presentando el potencial de lograr la eficacia terapéutica a largo plazo en los pacientes después de una sola administración; Acelerados vía de reglamentación: Las terapias génicas para enfermedades raras del sistema nervioso central se benefician de los incentivos que ofrece dejar huérfano el desarrollo de fármacos. Esto incluye ventajas de procesamiento de regulación, opiniones prioritarias de las notificaciones de la FDA y los posibles designaciones de vanguardia. La entrega de la terapia génica directamente al sistema nervioso central ofrece ventajas sobre la administración sistémica más amplia: Evasión de la respuesta inmune sistémica: El SNC es un sitio de inmuno-privilegiado, con niveles de anticuerpos naturalmente bajos y baja respuesta inmune. ADMINISTRACIÓN directa al SNC permite a las respuestas inmunes sistémicas que se deben pasar por. Esto resulta en un mejor perfil de seguridad con menos eventos inmunes adversas (tales como la hipersensibilidad y anafilaxia) que puede resultar de la activación del sistema inmune contra el vector de suministro de genes; Bajo volúmenes de vectores y la dosis: La administración directa del SNC también evita la absorción fuera del objetivo del ADN terapéutico, y permite a los menores volúmenes y dosis del producto de terapia génica para ser usados ​​en la entrega de los beneficios terapéuticos, ya que el vector no está vinculado por anticuerpos, secuestrado por las células inmunes, o se recoge en tejidos no diana; y Capacidad para acceder directamente a las células diana: Al dirigirse exquisitamente tipos de células clave, el número de células tratadas se convierte en mucho más centrado en comparación con los métodos indiscriminados de tratamiento y concentrar la administración del tratamiento a aquellas células que se beneficiarán más. ADN Terapéutica para AADC-Deficiencia AADC deficiencia es un trastorno del SNC rara derivada de reducciones en la descarboxilasa enzima aromático-L amino ácido (AADC) que resultan de mutaciones en el gen dopa descarboxilasa (DDC). En sus formas más graves, AADC deficiencia causa la imposibilidad de desarrollar cualquier fuerza del motor y el control (muscular hipotonía / distonía mundial), resultando en respiración, la alimentación y los problemas de deglución, hospitalizaciones frecuentes, y la necesidad de atención de toda la vida. Muchos pacientes mueren en la primera década de la vida debido a la disfunción motora profunda y complicaciones secundarias, como la asfixia, hipoxia, y la neumonía. En un esfuerzo por hacer frente a la alta necesidad médica no satisfecha en pacientes AADC, Agilis se ha asociado con la Universidad Nacional de Taiwán para investigar una terapia génica con virus adeno-asociado (AAV) el suministro del gen AADC humana. Estado del programa: Se han realizado dos estudios clínicos prospectivos que reclutaron 18 sujetos con deficiencia severa AADC por el Dr. Paul Hwu y sus colegas en el Hospital de la Universidad Nacional de Taiwán (NTUH) en Taipei, Taiwán. Los resultados de los ensayos indicaron que se encontraron sujetos tratados para exhibir de novo la producción de dopamina como se visualiza mediante formación de imágenes F-DOPA PET, la aparición de metabolitos de dopamina aguas abajo, y Los sujetos demostraron una mejora sustancial sobre la función motora y las escalas cognitivas durante varios años después del tratamiento sola terapia génica. Por el contrario, los sujetos no tratados muestran rutinariamente continuo deterioro medida que la enfermedad progresa, como se observa en los casos de historia natural. Agilis ha llegado a un acuerdo de licencia mundial exclusiva con la Universidad Nacional de Taiwán (NTU) para el tratamiento de Aromático L-aminoácido descarboxilasa (AADC) Deficiencia usando terapia génica desarrollada por el Dr. Paul Hwu, profesor de Pediatría en el Hospital NTU. Agilis patrocinará la investigación y el desarrollo de la terapia génica AADC en curso en colaboración con el Dr. Hwu, incluida la realización de trabajos clínicos en curso sobre terapia génica AADC y finalización de las pruebas no clínicas antes de que el estudio clínico pivotal, previsto para comenzar en 2017. Agilis también apoyará los esfuerzos en curso para la fabricación de la terapia génica. El programa de terapia de gen AADC deficiencia se encuentra entre el programa más avanzado terapia génica del SNC en el mundo, con datos de seguimiento a largo plazo significativos durante más de cinco años en algunos temas. Dado el curso clínico de la enfermedad devastadora para los pacientes con deficiencia severa AADC, la mala calidad de vida y la refractariedad al tratamiento estándar, cualquier intervención para mejorar las formas más severas de este trastorno representa un avance fundamental para estos pacientes y sus familias. ADN Terapéutica para la Ataxia de Friedreich La ataxia de Friedreich (AF) es una enfermedad neurodegenerativa rara y que acorta la vida causada por un solo defecto en el gen FXN, lo que provoca una producción reducida de la proteína frataxina. programa de Agilis 'de FA se centra en la ingeniería y la entrega de ADN correctivo a las células del SNC específicos que restaurar la producción de la proteína frataxina a los niveles naturales para mejorar la función de las células mitochnodrial. Este programa incluye: Rigurosamente diseñado, el mejor en su clase de construcción de ADN: Agilis ha establecido un acuerdo de colaboración exclusiva con Intrexon Corporation, una empresa líder de la biología sintética, que proporciona Agilis uso mundial de la plataforma de tecnología de la biología sintética patentada de Intrexon para el desarrollo y comercialización de productos terapéuticos de ADN de Friedreich ataxia. A través de la plataforma UltraVector® de Intrexon, Intrexon ofrece Agilis con un diseño a escala industrial, cribado de alto rendimiento en los sistemas biológicos, los modelos computacionales, métodos estadísticos, y tecnologías avanzadas para el ensamblaje combinatorio de construcciones de ADN de ingeniería con características de rendimiento optimizado para restaurar la función perdida en el FXN gen. A través de esta asociación y el acceso a las herramientas y tecnologías de ADN Intrexon, Agilis ha aplicado conceptos de diseño racional a la terapéutica de ADN y desarrollado una comprensión avanzada de la biología, la expresión y la regulación del gen y la proteína frataxina FXN. tecnología de orientación de gran alcance para la entrega segura y eficaz de ADN para el gen corrector FXN: Agilis es la optimización de un sistema de vectores seleccionadas para la administración precisa de ADN terapéutico en los objetivos clave para permitir la expresión segura y eficaz a largo plazo de la proteína frataxina. Estado del Programa: Diseño racional de la terapéutica de ADN ADN elementos reguladores que se accede desde una miríada de bibliotecas de Intrexon; Bioinformática y algoritmos basados ​​en datos aplicados a la combinatoria de diseño de nuevas construcciones de ADN adaptados para la expresión en tipos de células diana; Matriz de construcciones de ingeniería y proyectado en alto rendimiento, innovadores ensayos de modelo celular; Los niveles de expresión, las respuestas funcionales, y capacidades de restauración de la proteína de las construcciones ensayadas para una óptima eficacia in vivo; construcción de ADN óptimo seleccionado y se aplica a ensayos adicionales, ensayos no clínicos y estudios de IND-permitiendo; y selección del vector basado en conocida dirección in vivo características de candidatos de AAV para optimizar el suministro del ADN terapéutico. ADN terapéutica para el síndrome de Angelman (AS) El síndrome de Angelman es un desorden raro genético, neurológico caracterizado por graves retrasos en el desarrollo. El síndrome de Angelman es causado generalmente por deleción o mutación del alelo materno Ube3a en el contexto de un anti-sentido silenciado alelo paterno. El gen UBE3A es crítica en la producción de proteína ubiquitina ligasa E6 (E6-AP) en el cerebro que desempeña un papel en el desarrollo cognitivo. Los niños a menudo son diagnosticados a medida que comienzan a perder los hitos del desarrollo. Los niños presentan graves dificultades de aprendizaje; ausencia o casi ausencia de expresión; incapacidad para coordinar los movimientos voluntarios (ataxia); movimientos espasmódicos de los brazos y las piernas; y un patrón de comportamiento distinto caracteriza por una disposición feliz y episodios no provocados de la risa y la sonrisa. A pesar de que las personas con síndrome de Angelman puede ser incapaz de hablar, muchos de ellos desarrollan alguna forma de comunicación alternativa, como la gesticulación. Además, los niños pueden tener la capacidad suficiente para comprender el lenguaje receptivo formas simples de comunicación de lenguaje. Otros síntomas del síndrome de Angelman pueden incluir convulsiones, trastornos del sueño y dificultades en la alimentación. programa Agilis 'para AS se centra en la ingeniería y la entrega de ADN correctivo a las células del SNC específicos que restaurar la producción de la proteína para mejorar la función de las células. Este programa incluye: Optimizado construcción de ADN: Agilis ha licenciado en la tecnología desarrollada en la Universidad del Sur de Florida por el Dr. Edwin Weeber, un experto de renombre mundial en el síndrome de Angelman. El Dr. Weeber continúa su trabajo y con Agilis será afinar los detalles para establecer una construcción de ADN mejor en su clase. A través de esta asociación, Agilis es ingeniería optimizado la terapéutica de ADN y que se comprometa estudio de la estructura, función y regulación del gen UBE3A detallados. tecnología de orientación precisa para la entrega de ADN: Agilis está evaluando vectores de abordaje innovadoras para entregar el ADN Ube3a terapéutica de células clave del sistema nervioso central, apoyando así la expresión segura y eficaz a largo plazo del gen UBE3A y la producción de la proteína faltante E6-AP en Angelman síndrome. ADN terapéuticos para los trastornos cognitivos La disfunción cognitiva es una característica de la serie de trastornos del neurodesarrollo y neurodegenerativos, incluyendo enfermedades raras tales como el síndrome de Angelman y el síndrome de X frágil, así como indicaciones más grandes, tales como la esquizofrenia y la enfermedad de Alzheimer. Los pacientes con estas condiciones sufren de disminución de la función cognitiva, como el aprendizaje y la memoria. La investigación reciente ha puesto de manifiesto un posible papel de Reelin en cada uno de estos trastornos. En la actualidad, no existe un tratamiento fiable para estos síntomas enfermedad devastadora. Reelin es una glicoproteína extracelular que juega un papel importante en la migración neuronal y la maduración apropiada durante el desarrollo. En el cerebro adulto, la vía de señalización Reelin se ha asociado con en la modulación de la plasticidad sináptica, la formación de la espina dendrítica, la maduración sináptica, el aprendizaje y la memoria. Reelin interactúa con los receptores de lipoproteínas, receptor de muy baja densidad de la lipoproteína (VLDLR) y la apolipoproteína receptor 2 (ApoER2), dando como resultado la dimerización del receptor, la señalización aguas abajo, y la fosforilación de los receptores de NMDA permiten aumentos de Ca2 + afluencia. Mejora en el flujo de Ca2 + permite la más fuerte de señalización del receptor de NMDA, la inserción del receptor AMPA membrana aumentado y mejorado la potenciación a largo plazo (LTP). Frágil X proteína retraso mental (FMRP) actúa como un represor de la traducción y Reelin mRNA ha sido identificado como un objetivo corriente abajo de FMRP. FMRP producción anormal, ya sea directa o indirectamente a través de miARN podría estar relacionado con anomalías Reelin en este trastorno. En los pacientes esquizofrénicos, los niveles de Reelin son alrededor de 50% de lo normal. Los pacientes esquizofrénicos muestran una reducción en la señalización Reelin y disminución de la densidad de la espina dendrítica. En la enfermedad de Alzheimer, ApoE4 se puede unir con VLDLR y ApoER2 y competir con Reelina para estos receptores, lo que interfiere con la señal normal Reelina. Tales actividades pueden promover la patogénesis asociada con la enfermedad de Alzheimer mediante el aumento de la fosforilación de la proteína tau asociada a los microtúbulos y una reducción en el aclaramiento de beta amiloide (Aß), un componente clave de las placas amiloides. Aß interactúa con las vías de señalización que regulan también la fosforilación de tau. tau hiperfosforilada es conocido para interrumpir su función normal en la regulación del transporte axonal y conduce a la acumulación de los ovillos neurofibrilares y las especies tóxicas de tau soluble. Reelin ha demostrado tener efectos potencialmente beneficiosos en la reducción de la fosforilación de tau y la producción de amiloide, mientras que una reducción de Reelin de señalización en el cerebro adulto, como ocurre en el envejecimiento y en la presencia de ApoE4, hojas neuronas susceptibles a daño tóxico causado por Aß. El uso de nuevas tecnologías que conduzcan a la suplementación Reelina, Agilis está trabajando para identificar posibles terapias para estas enfermedades devastadoras. Ventajas de Agilis Biotherapeutics diseñados terapéutica de ADN: Más específica y potente que la terapia génica tradicionales enfoques basados ​​en construcciones de genes optimizados y administración dirigida de tipo tisular La reducción del tiempo y coste de desarrollo a través de tecnologías avanzadas que permiten un rápido diseño, optimización y validación de las construcciones de ADN Una mayor precisión en la expresión génica La evitación de efectos fuera de la meta por la orientación terapéutica de ADN directamente en las células de los pacientes Agilis Biotherapeutics y Waisman Biomanufactura entrar en exclusiva acuerdo de fabricación para la terapia génica Ataxia de Friedreich - Yahoo Financ Agilis Biotherapeutics y Waisman Biomanufactura entrar en un acuerdo de fabricación exclusivo para la terapia génica la ataxia de Friedreich CAMBRIDGE, Massachusetts y MADISON, Wis .-- (BUSINESS WIRE). - Director Ejecutivo Medidas de resultado primarias: Medidas de resultado secundarias: Contactos y ubicaciones La elección de participar en un estudio es una decisión personal importante. Hablar con los miembros de su médico ya sus familiares o amigos acerca de la decisión de unirse a un estudio. Para obtener más información sobre este estudio, usted o su médico puede comunicarse con el personal de investigación del estudio utilizando los contactos que aparecen a continuación. Para obtener información general, vea Información acerca de los estudios clínicos.